Anemie aplastica

Anemia aplastica se caracterizeaza prin producerea deficitara de celule stem de catre maduva osoasa. Celulele stem se afla la originea celor trei tipuri de celule sangvine: globule rosii, globule albe si plachete sangvine.

Anemia aplastica este o afectiune rara si grava, considerata in trecut a fi intotdeauna fatala. In prezent insa, prognosticul bolii este mai favorabil datorita progreselor din domeniul medical. Tratamentul anemiei aplastice consta in medicamente, transfuzii de sange sau un transplant de maduva osoasa. Daca tratamentul nu este instituit prompt, anemia aplastica se agraveaza, avand o evolutie rapid fatala.

 Transplantul allogenic de celule stem recoltate din periferie sau din maduva si terapia imunosupresiva reprezinta principalele mijloace terapeutice in AAD. Datele inregistrate in Europa si SUA indica o rata de supravietuire la 5 ani de 70-80% a bolnavilor transplantati. Succesul transplantului este corelat cu frecventa si severitatea GvHD, rata de supravietuire la adult fiind mai mica decat la copil. Intr-un studiu recent pe un lot de 200 de cazuri (Seattle), frecventa GvHD cronica la 2 ani de la transplant este estimata la 41%. Rata de mortalitate este de 3 ori mai mare la bolnavii cu GVHD cronica. Incercarile de reducere a incidentei GvHD prin depletia celulelor T din inoculul de celule stem a produs o rata crescuta a insuficientei grefei primare.

Combinarea tehnicii de depletie a celulelor T din grefon cu administrarea de citosinarabinozida, ciclofosfamida si iradiere corporala totala, intr-un studiu pe un lot de 28 de copii (spitalul de copii din Milwaukee), a condus la rezultate mai bune, o frecventa relativ scazuta a GvHD si o supravietuire la 3 ani de 54%, in pofida tratamentului transfuzional intens efectuat anterior transplantului.